AB Science SA, una empresa farmacéutica especializada en Investigación, desarrollo y comercialización de inhibidores de la proteína quinasa (PKI), anunció hace dos días en París, que la Fase 2/3 AB10015 estudio de masitinib en la esclerosis lateral amiotrófica (ALS) ha cumplido su pre-especificada variable principal. Este es el primer ensayo exitoso de fase 3 de un inhibidor de tirosina quinasa en el tratamiento de la ELA, que significa masitinib tiene un mecanismo único de acción contra la microglia de las células.
El estudio AB10015 fue un estudio doble ciego controlado por placebo de 2/3 para comparar la eficacia y la seguridad de masitinib en combinación con riluzol versus placebo en el tratamiento de pacientes con ELA.
De acuerdo con el protocolo del estudio, el análisis final se realizó sobre la base de 394 pacientes tratados en 48 semanas y asignados al azar a tres diferentes brazos de tratamiento: masitinib a 4,5 mg / kg / día, frente a masitinib A 3 mg / kg / día, frente a placebo, cada uno administrado como un añadido a riluzol. El punto final primario se basó sobre el cambio desde la línea de base hasta la semana 48 en el Escala Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica revisada Escala (ALSFRS-R).
Para el masitinib a 4,5 mg / kg / día:
- El análisis primario sobre el cambio en la puntuación ALSFRS-R a la semana 48 es estadísticamente significativo con un valor P de 0,014.
- Las pruebas de sensibilidad en el análisis primario consistieron en dos modelos para imputar un valor a la semana 48 para cualquier paciente que interrumpieran el tratamiento antes de la semana 48. Estos análisis de sensibilidad son un valor P de 0,020.
- El análisis secundario clave en PFS fue estadísticamente significativo con un P-valor de 0,016.
- La calidad de vida medida por cambio en la puntuación de ALSAQ también fue estadísticamente significativa con un P-Valor <0,01.
Para el masitinib a 3 mg / kg / día:
- Hubo una tendencia a favor de masitinib versus placebo para el cambio en la puntuación ALSFRS a la semana 48 y también para los dos modelos de imputación (análisis de sensibilidad) y en PFS (análisis).
- El cambio en la calidad de vida fue estadísticamente significativo (valor p <0,01) a favor del masitinib.
Los efectos adversos observados para el masitinib en el estudio AB10015 fueron consistentes con su perfil de seguridad conocido. El análisis final confirma el análisis intermedio, que se realizó con el 50% de los pacientes.
AB Science ya presentó una solicitud de autorización de comercialización de masitinib en ALS en la Agencia Europea del Medicamento en septiembre de 2016. Ahora se presentarán datos completos de eficacia y seguridad para su presentación en la Red Europea de Cura de la ELA (ENCALS) en Ljubljana, Eslovenia (18-20 de mayo de 2017).
El mecanismo de acción del masitinib en la ELA se basa en el objetivo de las células neurológicas aberrantes a través de CSF1R, proporcionando un efecto neuroprotector y ralentizando la neurodegeneración.
Masitinib recibió la designación de fármaco huérfano por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA)
Acerca de masitinib
El masitinib es un nuevo inhibidor de tirosina quinasa administrado por vía oral que se dirige a los mastocitos y macrófagos, células importantes para la inmunidad, a través de la inhibición de un número limitado de quinasas.
Basado en su mecanismo de acción único, el masitinib puede desarrollar un gran número de condiciones en oncología, en enfermedades inflamatorias y en ciertas enfermedades del sistema nervioso central.
Más información en la web de AB Science: www.ab-science.com