TRADUCCION CON GOOGLE
ABAJO ESTA EL ORIGINAL
En los últimos dos meses han mostrado importantes avances científicos para la comunidad ALS. En este boletín, hemos destacado algunos de estos avances en la investigación, una impresionante residencia ALS nuevo y otros temas que pensamos que usted encontrará que vale la pena.
Premios Nobel
El Premio Nobel en Fisiología o Medicina 2012 fue concedido a Sir John B. Gurdon del Reino Unido y Shinya Yamanaka de Japón que descubrió que maduran, las células especializadas pueden ser reprogramadas para volver a convertirse en células maduras capaces de desarrollo en todos los tejidos del cuerpo. En 1962 John B. Gurdon sustituye el núcleo de la célula inmadura en una célula de huevo de rana con el núcleo de una célula madura de intestino. Esta modificación de la célula, que contiene el ADN de la célula madura, luego se desarrolló en un renacuajo normal que muestra que las células maduras de toda la información necesaria para desarrollar todas las células en la rana. Más de cuatro décadas después, en 2006, Shinya Yamanaka demostró que las células maduras en ratones podría ser reprogramado para convertirse en células madre embrionarias como células mediante la introducción de sólo cuatro genes. Estas células madre pluripotentes, llamado células madre pluripotentes inducidas o células iPS, son capaces de convertirse en cualquier tipo de células en el cuerpo.
Estos revolucionarios descubrimientos tienen importantes implicaciones para la investigación de ELA. Aunque el uso de las neuronas generadas a partir de células madre embrionarias humanas se han propuesto como tratamiento potencial para la ELA, que ahora pueden generar células madre pluripotentes con características muy similares a las células madre embrionarias a partir de diferentes tejidos adultos sin destruir embriones humanos. Por ejemplo, podemos sacar una cucharada de sangre de los pacientes con ELA y el uso de las células de sangre para generar células iPS. Estas células iPS podrían ser utilizados para generar neuronas motoras en placas de cultivo. Tales neuronas generadas se podrían utilizar para estudiar la formación de ALS enfermedad en placa de cultivo, pruebas de nuevos fármacos, o tal vez un día generar neuronas que podrían ser utilizados para el trasplante. Dr. Gurdon y el descubrimiento seminal de Yamanaka sobre cómo reprogramar las células de nuevo a sus etapas primitivas ha creado nuevos métodos para el estudio de las enfermedades y, potencialmente, desarrollar nuevas estrategias para el tratamiento de la ELA.
Escrito por Dr. Peiman Hematti, ALSWW Científico Asesor
EL MOTOR DE BÚSQUEDA ALSWW
Comenzando en o antes del 1 de noviembre habrá un motor de búsqueda de la ALS WORLDWIDE sitio web que permite a los pacientes con ELA en todo el mundo para localizar la clínica ELA u otro centro más cercano a su casa. Los resultados proporcionan los nombres e información de contacto para las clínicas, hospitales, neurólogos y organizaciones de apoyo – todo en un solo lugar. Hemos combinado los datos de diferentes lugares y organizaciones para crear un solo recurso para las personas con esclerosis lateral amiotrófica. Las actualizaciones se facilite con regularidad. Cualquier cambio o correcciones son bienvenidos por Rush Rebeccah.
EL CONSORCIO NORESTE ALS
Para un resumen completo de toda la investigación que se está llevando a cabo para la ELA, el boletín NEALS es conciso e informativo con las últimas actualizaciones y la información disponible próximo. Por favor, iniciar sesión en el sitio web para estar al día. Pregunte a sus neurólogos si están involucrados en un juicio que usted está interesado en participar y llegar a ser su mejor defensor. Si necesita más información sobre cualquiera de los ensayos que aparecen presentados en este sitio, por favor llame o ALSWW correo electrónico. Seguimos comprometidos a ayudar de cualquier manera posible.
LEONARD FLORENCIA CENTRO PARA VIVIR
El Leonard Florencia Center for Living Green House en Chelsea, MA, el nombre del difunto filántropo nacido Chelsea-Leonard Florencia, es un estado-del-arte, seis-historias, 100-camas, hogar de enfermería especializada que incorpora las muchas comodidades, el diseño, y el ambiente de su hogar personal. El Centro, que tiene vistas al pintoresco puerto de Boston, se compone de diez de 7.000 metros cuadrados de apartamentos de estilo invernaderos con cada casa con diez habitaciones privadas equipadas con baño y ducha, dispuestas alrededor de un área de comedor, cocina abierta y salón común donde los residentes puede relajarse y desarrollar un sentido de comunidad.
Estas diez casas estilo condominio, también llamadas «residencias» tienen servicios especializados para atender a poblaciones específicas, tales como residencias de atención a largo plazo, a corto plazo y las residencias de rehabilitación ALS / MS residencias especializadas. Cocinas privadas con menús personalizados, habitaciones privadas con baño completo rodear una comunidad que vive y comedor, todos creados con un enfoque hacia una mayor independencia para los residentes. Este estado de la instalación de arte es un referente de excelencia que esperamos sea replicado en todo el país. Barbara y Steve Byer visitará el Centro de Florencia Leonard y Steve Saling su residencia ALS pronto para cumplir con los residentes, aprender más y tratar de ayudar a replicar este nuevo modelo de centro para vivir en otro lugar.
Biomarcador ELA IDENTIFICADO
Hubo una muy buena noticia acerca de un nuevo estudio publicado recientemente en la Journal of Clinical Investigation, Dr Harvard Howard Weiner parece haber identificado un biomarcador de sangre, un tipo de glóbulo blanco conocido como «monocitos», que indica claramente la fase más temprana de la ELA a través de un simple análisis de sangre. Esto es extraordinariamente importante en el entendimiento aceptado ahora que los tratamientos más exitosos en la mejora de los síntomas de ELA debe iniciarse en las primeras etapas de la enfermedad, siempre que sea posible.
Creemos que es apropiado llamar al trabajo pionero Protein Biomarkers Study, publicado en 2003 por el Dr. Robert Bowser, entonces, de la Universidad de Pittsburgh y ahora en el Instituto Neurológico Barrow en Phoenix, AZ, que sirvió como un requisito esencial para los esfuerzos actuales del estudio de los monocitos Ambos estudios fueron financiados en parte por los recursos de ALSA, para lo cual estamos muy agradecidos.
1ª GALA ANUAL DE LA FUNDACIÓN MOMMA MARIA
Martes, 23 de octubre 2012
Para aquellos que ven la serie de televisión, Cake Boss, que podría haber visto el programa Bittersweet Homecoming en el que María Valastro, la madre de Buddy Valastro, le dice al mundo que tiene la ELA. Su espíritu y en verdad es una experiencia increíble para ver y os animamos a descargar el programa de media hora. María ha inspirado Valastro su familia para convertirse en las personas que son hoy. A medida que la matriarca de la familia, ella es una maravilla, mujer fuerte, compasivo, un líder para todos los que sufren de esta enfermedad desafiante y una cantante increíble.
En honor a María Valastro, la primera mamá María Fundación Gala se celebrará en el Rockleigh, Nueva Jersey Country Club el 23 de octubre, comenzando a las 6:00 pm. Esta será una maravillosa celebración de la valentía de María, con gran hospitalidad, excelente comida y, por supuesto, los postres maravillosos. Es verdaderamente un honor para nosotros tener ALS WORLDWIDE nombrado como beneficiario de esta prestación, junto con el Universidad de Massachusetts estima ALS Center bajo la dirección de nuestro amigo y colega, el Dr. Robert Brown, Jr.
Más información sobre la asistencia y / o participación se encuentra disponible en
Revisión científica de esclerosis lateral amiotrófica APLICACIONES DE INVESTIGACIÓN PARA EL DEPARTAMENTO DE DEFENSA
Stephen Byers ALS WORLDWIDE recientemente participó en la evaluación de las solicitudes de investigación presentadas al Programa de Investigación de la ELA (ALSRP), patrocinado por la Departamento de Defensa. Steve era uno de los dos consumidores encuestados seleccionados por el Departamento de Defensa para analizar y revisar las subvenciones del Departamento de Defensa para la ELA investigación para seleccionar los proyectos de investigación más convenientes y beneficiosos presentados al Departamento de Defensa durante el año 2012. Más información está disponible en
Scientific Review Panel
STEM CELL CUMBRE MUNDIAL
3 a 5 dic 2012
West Palm Beach Florida
El Stem World Cell se llevará a cabo en Florida en diciembre de este año.
Con más de 150 Oradores de renombre internacional y 65 horas de programación en profundidad, la Cumbre Mundial de Células Madre une, educa, y armoniza la comunidad mundial de células madre. Programa interdisciplinario El 2012 Stem Cell Cumbre Mundial es un motor para el descubrimiento, la financiación y la comercialización, la exploración de los temas más urgentes del campo con cuatro pistas:
* Investigación
* Traducción y el Reglamento
* Comercialización y reembolsos
* Defensa / Seguridad de los Consumidores
Este año, los paneles se abordarán los tratamientos avance para enfermedades específicas y condiciones, incluyendo: ALS, el cáncer, la diabetes, el VIH / SIDA, la enfermedad cardiovascular, lesión de la médula espinal, parálisis, esclerosis múltiple, Parkinson, enfermedades de los ojos y otros.
En el primer día de este evento, a las 2:30, un panel de discusión que se llevará a cabo se centra en estudios de traducción – ALS, Parkinson y otras enfermedades neurológicas. Stephen Byers, Co-Director Ejecutivo de ALSWW servirá en un panel junto con Lucie Bruijn, PhD, Jefe Científico de ALSA, Dennis Steindler, PhD, de la Universidad de Florida del Departamento de Neurocirugía y Jeffrey Rothstein, MD, PhD, Johns Hopkins University School of Medicina. Arlene Chiu, PhD, del Instituto de Investigación Beckman de la Ciudad de la Esperanza será el moderador del debate.
Como en años anteriores, ha organizado ALSWW tarifas especiales para los pacientes con ELA y cuidadores de esta conferencia muy importante en la tecnología de células madre y prácticas. Para obtener información sobre tarifas y registro,
email
Alan Fernandez.
MDA FONDOS ensayo de eficacia de
DIAFRAGMA NeuRx ESTIMULACIÓN DEL SISTEMA EN ALS
La Asociación de Distrofia Muscular MDA ha comprometido US $ 750.000 en apoyo de un ensayo clínico diseñado para evaluar la eficacia en el sistema de estimulación NeuRx diafragma (DPS ) en las personas con esclerosis lateral amiotrófica. Los investigadores compararán la función respiratoria y la calidad de vida en pacientes con ELA que utilizan las DPS y los que recibieron el tratamiento estándar actual. En las personas con ELA que tienen problemas respiratorios crónicos y cuyo diafragma todavía es capaz de responder a la estimulación eléctrica, el DPS puede impedir o negar la necesidad de ventilación invasiva. La insuficiencia respiratoria es la causa más común de muerte en la ELA.
Acerca del procedimiento
Cuando el músculo del diafragma se debilita, el acto de la respiración consciente y puede llegar a ser difícil (aunque no hay nada malo en los pulmones). Hipoventilación crónica por lo general requiere medidas de apoyo que compensen los músculos debilitados, ayudando aire entre y salga de los pulmones. Las medidas de soporte incluyen la ventilación no invasiva, que suministra aire a presión a través de un dispositivo pequeño y portátil (Binivel positivo de presión de aire, o BiPAP, es un ejemplo), y la ventilación invasiva, en la que un ventilador suministra aire directamente en la tráquea a través de una traqueotomía, o abertura producida quirúrgicamente en el cuello.
El DPS requiere cirugía laparoscópica mínimamente invasiva, en la cual los electrodos se implantan quirúrgicamente en el diafragma. El dispositivo activa los nervios frénicos, que estimulan el diafragma, que complementa la capacidad respiratoria y posiblemente retrasar la contracción del diafragma (atrofia). Si los nervios o el diafragma se han deteriorado demasiado, el dispositivo no es probable que tenga algún beneficio. En las personas con ELA que tienen problemas respiratorios crónicos y cuyo diafragma todavía es capaz de responder a la estimulación eléctrica, el DPS puede impedir o negar la necesidad de ventilación invasiva.
The Trial
La fase 2 del ensayo se espera la inscripción de 180 personas con ELA. De ese número, 120 recibirán las DPS y 60 recibirán un tratamiento acorde con el estándar actual de atención.
Los investigadores compararán medidas de la función del diafragma, disnea (falta de aire) y la calidad de vida entre los dos grupos.
El juicio se lleva a cabo en dos sitios principales: SUNY Upstate Medical University en Syracuse, Nueva York y California Pacific Medical Center en San Francisco (CPMC).
Kirsten Gruis, profesor asociado de neurología en SUNY, será el investigador principal del ensayo. Jonathan Katz, director del programa de enfermedades neuromusculares en CPMC, servirá como Co-Investigador Principal. Dr. Katz también co-dirige el centro MDA / ALS en esa institución.
Las personas con ELA mayores de 21 años con algún grado de debilidad muscular y la respiración hipoventilación, y que cumplan con otros criterios, son elegibles para participar.
MDA está proporcionando financiamiento para el juicio a través de MDA Venture Philanthropy (MVP), el brazo de desarrollo de medicamentos del programa de investigación traslacional de la MDA. La ALS Association y Synapse Biomedical también están financiando este ensayo.
Para obtener más información sobre las DPS, ver A Closer Look: Diaphragm Pacing System (MDA/ALS Newsmagazine, January-March 2012.)
Neuralstem terapia celular para la esclerosis lateral amiotrófica
El estado actual de este ensayo con células madre se ha producido recientemente tanto en Ensayos Clínicos como en WEB Neuralstem. El ensayo de seguridad EE.UU. se completó en agosto de 2012. La Ciudad de México Fase I / II de prueba se espera que comience en el cuarto trimestre de 2012. El mecanismo de acción es la reconstrucción de los circuitos neuronales a través de inyecciones directas a la médula espinal. ALSWW sigue impresionado por la minuciosidad, medidas de seguridad, los resultados aparentes de la fecha y la investigación continua dinámica bajo la égida del investigador principal Dr. Eva Feldman (Universidad de Michigan), centro del investigador Dr. Jonathan Glass (Emory University) y Neurocirujano Dr. Nicholas Boulis (Emory University).
Neuralstem está buscando para tratar los síntomas de la ELA mediante el trasplante de sus células madre humanas de la médula espinal NSI-566(HSSCs) directamente en la materia gris de la médula espinal del paciente. En la ELA, las neuronas motoras mueren, lo que lleva a la parálisis. En el trabajo preclínico con animales, las células Neuralstem ambos hizo contacto sináptico con las neuronas motoras de acogida y expresó factores de crecimiento neurotrófico, que son protectora de las células.
Neuralstem iniciado el primero aprobado por la FDA ensayo con células madre para la ELA en enero de 2010, de la Universidad Emory. Este ensayo de Fase I de seguridad, para evaluar la seguridad del INE-566 células y la técnica quirúrgica, fue diseñado para incluir un máximo de 18 pacientes. El investigador principal es Eva Feldman, MD, PhD, Director del A. Alfred Taubman de Investigación Médica del Instituto, Director de Investigación de la Clínica de ALS en la Universidad de Michigan Health System, y el presidente de la Asociación Neurológica Americana. El investigador es Jonathan Glass, MD, Profesor de Neurología de la Escuela de Medicina de Emory y director del Centro Emory ELA. El ensayo fue galardonado con la designación de medicamento huérfano por la FDA en febrero de 2011.
Neuralstem espera que las células trasplantadas injerto de forma permanente en la región donde fueron trasplantados; reconstruir circuitos con las neuronas motoras de pacientes; proteger a las neuronas de pacientes de otros estragos de la enfermedad.
Esperamos que haya encontrado esta información beneficiosa. En un futuro cercano, se le aportan el pronto-a-ser publicados los resultados de varios ensayos clínicos importantes resultados de Biogen Idec, Neuraltus, Cytokinetics, Neuralstem y otros. Si desea un aspecto particular estudiarse más a fondo o si tiene preguntas, por favor, correo electrónico o teléfono al 608-663-0920 ALSWW.
Barbara y Steve Byer
17 de octubre 2012
POR FAVOR COMPLETAR LA ENCUESTA DE HOY ASLWW
Gracias.
ORIGINAL
The past two months have shown important scientific advances for the ALS community. In this newsletter, we’ve highlighted some of these research advances, an impressive new ALS residence and other subjects we think you will find worthwhile.
NOBEL PRIZE WINNERS
The Nobel Prize in Physiology or Medicine 2012 was awarded to Sir John B. Gurdon from UK and Shinya Yamanaka from Japan who discovered that mature, specialized cells can be reprogrammed to be converted back into immature cells capable of developing into all tissues of the body. In 1962 John B. Gurdon replaced the immature cell nucleus in an egg cell of a frog with the nucleus from a mature cell of intestine. This modified cell, containing the DNA of the mature cell, then developed into a normal tadpole showing that the mature cells had all the information necessary to develop all cells in the frog. More than four decades later, in 2006, Shinya Yamanaka showed that mature cells in mice could be reprogrammed to become embryonic stem cell like cells by introducing only four genes. These pluripotent stem cells, called induced pluripotent stem cells or iPS cells, are able to develop into all types of cells in the body.
These revolutionary discoveries have major implications for ALS research. Although use of neurons generated from human embryonic stem cells had been proposed as potential treatment for ALS, we can now generate pluripotent stem cells with characteristics very similar to embryonic stem cells from different adult tissues without destroying any human embryos. For example, we can draw a tablespoon of blood from patients with ALS and use the blood cells to generate iPS cells. These iPS cells could then be used to generate motor neurons in culture dishes. Such neurons generated could be used to study ALS disease formation in culture dish, test new drugs, or maybe one day generate neurons that could be used for transplantation. Dr. Gurdon and Yamanaka’s seminal discovery on how to reprogram cells back to their primitive stages has created novel methods to study diseases and potentially develop new strategies for treating ALS.
Written by Dr. Peiman Hematti, ALSWW Scientific Advisor
THE ALSWW SEARCH ENGINE
Beginning on or before November 1, there will be a search engine on the ALS WORLDWIDE website that allows ALS patients worldwide to locate the ALS clinic or other facility nearest their home. The results provide names and contact information for clinics, hospitals, neurologists and support organizations – all in one place. We’ve merged data from many different places and organizations to create a single resource for those with ALS. Updates will be regularly provided. Any changes or corrections are welcomed by Rebeccah Rush.
THE NORTHEAST ALS CONSORTIUM
For a complete summary of all the research currently underway for ALS, the NEALS newsletter is concise and informative with the latest updates and upcoming information available. Please sign on to the website in order to remain current. Ask your neurologists if they are involved in a trial that you are interested in participating in and become your own best advocate. If you need any further information on any of the trials you see presented at this site, please call or email ALSWW. We remain committed to assist in any way possible.
LEONARD FLORENCE CENTER FOR LIVING
The Leonard Florence Center for Living Green House in Chelsea, MA, named after the late Chelsea-born philanthropist Leonard Florence, is a state-of-the-art, six-story, 100-bed, skilled nursing home that embodies the many comforts, design, and ambiance of one’s personal home. The Center, which overlooks the scenic Boston Harbor, consists of ten 7,000-square-foot condo-style Green Houses with each home containing ten private bedrooms complete with bath and shower, arranged around a dining area, open kitchen and common living room where residents may relax and develop a sense of community.
These ten condo-style homes, also called «residences» have specialized services to cater to specific populations such as long term care residences, short term rehabilitation residences and ALS/MS specialized residences. Private kitchens with personalized menus, private rooms with full bath encircle a community living and dining room, all created with a focus towards greater independence for residents. This state of the art facility is a benchmark of excellence which we hope will be replicated throughout the country. Barbara and Steve Byer will visit the Leonard Florence Center and its Steve Saling ALS Residence soon to meet the residents, learn more and try to help replicate this new model living center elsewhere.
ALS BIOMARKER IDENTIFIED
There was very good news about a new study recently published in the Journal of Clinical Investigation, Harvard’s Dr Howard Weiner appears to have identified a blood biomarker, a type of white blood cell known as a «monocyte», that clearly indicates the earliest stage of ALS through a simple blood test. This is extraordinarily important with the now accepted understanding that the most successful treatments in the amelioration of ALS symptoms must be started in the earliest stages of the disease, whenever possible.
We feel it is appropriate to call out the groundbreaking work, Protein Biomarkers Study, published in 2003, by Dr. Robert Bowser, then of the University of Pittsburgh and now at the Barrow Neurological Institute in Phoenix, AZ, that served as a critical foundation for the current efforts of the monocyte study. Both studies were funded in part by the resources of ALSA, for which we are all very appreciative.
MOMMA MARY FOUNDATION’S 1ST ANNUAL GALA
Tuesday, October 23, 2012
For those who watch the television series, Cake Boss, you might have seen the program Bittersweet Homecoming in which Mary Valastro, Buddy Valastro’s mother, tells the world she has ALS. Her spirit and truth are an amazing experience to watch and we encourage you to download the half hour program. Mary Valastro has inspired her family to become the people they are today. As the family matriarch, she is a wonderful, strong, compassionate woman, a leader for all those who suffer from this challenging disease and a terrific singer.
In Mary Valastro’s honor, the first Momma Mary Foundation Gala is being held at the Rockleigh, NJ Country Club on October 23, beginning at 6:00 pm. This will be a wonderful celebration of Mary’s courage, complete with great entertainment, excellent food and of course, wonderful desserts. It is truly an honor for us to have ALS WORLDWIDE named as a recipient of this benefit along with the esteemed University of Massachusetts ALS Center under the direction of our friend and colleague, Dr. Robert Brown, Jr.
More Information about attending and/or participating is available from
SCIENTIFIC PEER REVIEW OF AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS RESEARCH APPLICATIONS FOR THE DEPARTMENT OF DEFENSE
Stephen Byer of ALS WORLDWIDE recently participated in the evaluation of research applications submitted to the ALS Research Program (ALSRP) sponsored by the Department of Defense. Steve was one of two consumer reviewers selected by the Department of Defense to analyze and review DOD grants for ALS research to select the most advisable and beneficial research projects submitted to DOD during 2012. More information is available at
Scientific Review Panel
WORLD STEM CELL SUMMIT
December 3-5, 2012
West Palm Beach Florida
The World Stem Cell Summit will be held in Florida in December this year.
Featuring more than 150 renowned international speakers and 65 hours of in-depth programming, the World Stem Cell Summit unites, educates, and harmonizes the global stem cell community. The 2012 World Stem Cell Summit’s interdisciplinary agenda is an engine for discovery, funding and commercialization, exploring the field’s most pressing topics with four tracks:
* Research
* Translation and Regulation
* Commercialization and Reimbursements
* Advocacy/Consumer Safety
This year, panels will address advancing treatments for specific diseases and conditions including: ALS, cancer, diabetes, HIV/AIDS, cardiovascular disease, spinal cord injury, paralysis, multiple sclerosis, Parkinson’s, eye diseases and others.
On the first day of this event, at 2:30, a panel discussion will be held that focuses on Translational Studies – ALS, Parkinson’s and other Neurological Disease. Stephen Byer, Co-Executive Director of ALSWW will serve on a panel along with Lucie Bruijn, PhD, Chief Scientist of ALSA, Dennis Steindler, PhD, University of Florida Department of Neurosurgery and Jeffrey Rothstein, MD, PhD, Johns Hopkins University School of Medicine. Arlene Chiu, PhD of the Beckman Research Institute at City of Hope will moderate the discussion.
As in years past, ALSWW has arranged special rates for both ALS patients and caregivers for this incredibly important conference on stem cell technology and practices. For rate information and registration,
MDA FUNDS EFFICACY TRIAL OF
NEURX DIAPHRAGM PACING SYSTEM IN ALS
The Muscular Dystrophy Association has committed $750,000 in support of a clinical trial designed to test for efficacy in the NeuRx Diaphragm Pacing System (DPS) in people with amyotrophic lateral sclerosis. Investigators will compare respiratory function and quality of life in people with ALS who use the DPS and those who receive the current standard treatment. In people with ALS who have chronic breathing problems and whose diaphragm still is able to respond to electrical stimulation, the DPS may forestall or negate the need for invasive ventilation. Respiratory failure is the most common cause of death in ALS.
About the Procedure
When the diaphragm muscle weakens, the act of breathing can become conscious and difficult (even though there is nothing wrong with the lungs). Chronic hypoventilation usually requires supportive measures that compensate for weakened muscles by helping move air in and out of the lungs. Standard supportive measures include noninvasive ventilation, which delivers air under pressure via a small, portable machine (bilevel positive airway pressure, or BiPAP, is one example); and invasive ventilation, in which a ventilator delivers air directly into the windpipe through a tracheostomy, or surgically created opening in the neck.
The DPS requires minimally invasive laparoscopic surgery, in which electrodes are surgically implanted in the diaphragm. The device activates the phrenic nerves, which stimulate the diaphragm, supplementing breathing ability and possibly delaying diaphragm shrinkage (atrophy). If the nerves or diaphragm have deteriorated too much, the device is not likely to have any benefit. In people with ALS who have chronic breathing problems and whose diaphragm still is able to respond to electrical stimulation, the DPS may forestall or negate the need for invasive ventilation.
The Trial
The phase 2 trial is expected to enroll 180 people with ALS. Of that number, 120 will receive the DPS, and 60 will receive treatment in line with the current standard of care.
Investigators will compare measures of diaphragm function, dyspnea (shortness of breath) and quality of life between the two groups.
The trial is being conducted at two primary sites: SUNY Upstate Medical University in Syracuse, N.Y., and California Pacific Medical Center in San Francisco (CPMC).
Kirsten Gruis, Associate Professor of Neurology at SUNY, will be the Principal Investigator for the trial. Jonathan Katz, Director of the neuromuscular diseases program at CPMC, will serve as Co-Principal Investigator. Dr. Katz also co-directs the MDA/ALS center at that institution.
People with ALS over the age of 21 years with some degree of breathing muscle weakness and hypoventilation, and who meet other criteria, are eligible for participation.
MDA is providing funding for the trial through MDA Venture Philanthropy (MVP), the drug development arm of MDA’s translational research program. The ALS Association and Synapse Biomedical also are funding this trial.
For more about the DPS, see A Closer Look: Diaphragm Pacing System (MDA/ALS Newsmagazine, January-March 2012.)
NEURALSTEM CELL THERAPY FOR ALS
The current status of this important stem cell trial was recently reported both in Clinical Trials and on the Neuralstem website. The US Safety Trial was completed in August 2012. The Mexico City Phase I/II Trial is expected to start in the fourth quarter of 2012. The mechanism of action is rebuilding neural circuitry through direct injections into the spinal cord. ALSWW continues to be impressed by the thoroughness, safety measures, apparent results to date and continuing dynamic research under the aegis of Principal Investigator Dr. Eva Feldman (University of Michigan), Site Investigator Dr. Jonathan Glass (Emory University) and Neurosurgeon Dr. Nicholas Boulis (Emory University).
Neuralstem is seeking to treat the symptoms of ALS via transplantation of its NSI-566 human spinal cord stem cells (HSSCs) directly into the gray matter of the patient’s spinal cord. In ALS, motor neurons die, leading to paralysis. In preclinical animal work, Neuralstem cells both made synaptic contact with the host motor neurons and expressed neurotrophic growth factors, which are protective of cells.
Neuralstem initiated the first FDA-approved stem cell trial for ALS in January 2010, at Emory University. This Phase I safety trial, to evaluate the safety of the NSI-566 cells and surgical technique, was designed to enroll up to 18 patients. The Principal Investigator is Eva Feldman, MD, PhD, Director of the A. Alfred Taubman Medical Research Institute, Director of Research of the ALS Clinic at the University of Michigan Health System, and President of the American Neurological Association. The Site Investigator is Jonathan Glass, MD, Professor of Neurology, Emory School of Medicine and Director of the Emory ALS Center. The trial was awarded an Orphan Drug Designation by the FDA in February 2011.
Neuralstem expects that the transplanted cells will graft permanently into the region where they were transplanted; rebuild circuitry with the patient motor neurons; protect patient neurons from further ravages of the disease.
We hope you have found this information beneficial. In the near future, we will be bringing you the soon-to-be published results of several important clinical trial results from Biogen Idec, Neuraltus, Cytokinetics, Neuralstem and others. If you would like a particular aspect explored further or have questions, please email or phone ALSWW at 608-663-0920.
Barbara and Steve Byer
October 17, 2012
PLEASE COMPLETE THE ASLWW SURVEY TODAY
Thank You.